Estudian fármaco que podría frenar la enfermedad de Huntington
miércoles, 13 de diciembre de 2017
Vida Ciencia Tecnología
El Mercurio
En su primera etapa de desarrollo clínico obtuvo buen resultado en un estudio con 46 pacientes.
Un fármaco en fase de desarrollo permitiría por primera vez corregir el error que causa la enfermedad degenerativa de Huntington, lo que podría ralentizar su avance, según informó la web especializada Pharmi Web. El Huntington es una enfermedad genética, rara y neurodegenerativa, que provoca el deterioro de las capacidades mentales y de control físico. El tratamiento, que consiste en la inyección del medicamento directamente en el fluido espinal del paciente, es la primera terapia diseñada para reducir la producción de la proteína tóxica mutante huntingtina, la causa subyacente de la enfermedad, según un comunicado de Ionis, la farmacéutica que lo desarrolla. Pese a que aún se encuentra en estado de desarrollo clínico, tras un estudio preliminar con 46 pacientes en etapas tempranas de la enfermedad, el IONIS-HTTRx -nombre oficial del fármaco- se presenta como la primera innovación de su clase en los esfuerzos por detener a esta patología. "La clave está ahora en moverse rápido hacia un proceso de prueba más grande que permita saber si ralentiza el progreso de la enfermedad", afirmó Sarah Tabrizi, líder del estudio y directora del Centro de la Enfermedad de Huntington de University College London. La innovación ofrece una alternativa para todos los que padecen Huntington, independientemente de cuál sea la mutación individual de cada uno, lo que la hace "única". En las pruebas realizadas con el medicamento se observó una reducción de la proteína huntingtina, además de seguridad y tolerancia, razones que llevaron a seguir desarrollándolo. Actualmente no existe ningún tratamiento que permita corregir el Huntington y los fármacos se centran en paliar y controlar sus síntomas. La patología suele aparecer entre los 30 y los 50 años, para seguir empeorando durante un plazo de 10 a 25 años.
